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Otarmeni專為因OTOF基因突變而天生失聰的人設計。
FDA核准Otarmeni，首款用於遺傳性OTOF相關聽力損失的基因療法。
重點
- Regeneron將免費提供Otarmeni給所有符合資格的美國兒童及成人。
- Otarmeni透過將功能正常的OTOF基因直接送入耳蝸來恢復聽力。
- 試驗中12名兒童中有5名在基因療法後達到基本正常聽力。
- Otarmeni是首款在FDA專員國家優先憑證計畫下快速審核的基因療法。
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