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Donald Kohn博士致力於罕見兒童免疫疾病的基因療法研發超過30年。
Kresladi是美國首個獲FDA核准用於治療嚴重白血球黏附缺陷症I型的基因療法。
重點
- 接受Kresladi治療的九名臨床試驗患者均存活，且未接受骨髓移植或發生免疫排斥反應。
- Kresladi利用患者自身帶有健康ITGB2基因的幹細胞，降低毒性及免疫併發症風險。
- 此FDA核准為首個由CIRM支持的基因療法，標誌重大里程碑。
- 需透過上市後登錄追蹤長期療效，以確認Kresladi的臨床益處。
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