biotech / news / / ThePrint
為了恢復聽力,奧塔梅(Otarmeni)透過手術注射,將OTOF基因匯入內耳,並使用腺相關病毒(AAV)療法。
奧塔梅尼是世界上首個獲得批准的用於治療聽力喪失的基因治療藥物,它使用了雙重 AAV 技術。
重點
- 雷吉昂計畫在美國免費提供奧塔梅尼,這是一種獨特的策略。
- 印度目前沒有全國性的新生兒聽力篩檢計畫,覆蓋率僅為 20% 左右,遠低於歐洲和美國的 85-97%。
- 2024年,CMC 韋勒醫院成功地在印度進行了首次成功的遺傳治療試驗,用於治療A型血友症,且沒有出現任何出血事件。
- 印度首個基於 CRISPR 基因治療的鐮狀細胞疾病治療方案「BIRSA-101」預計於 2025 年推出,但目前尚未進入臨床試驗階段。
相關公司
由 Newsio 自 ThePrint 摘要整理。 摘要方式說明 →