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CRISPR是一項革命性的基因編輯技術,允許科學家定位並修正DNA中的錯誤。
BIRSA 101使用由CSIR-IGIB設計的定制酶enFnCas9,以提高基因編輯的精確度。
重點
- 全基因組研究顯示,BIRSA 101的非目標編輯次數比現有CRISPR工具少多達1,000倍。
- 與Casgevy不同,BIRSA 101直接修復鐮刀型貧血突變,而非僅提升胎兒血紅素。
- BIRSA 101每位患者的費用約為500萬盧比,約為Casgevy的15至20分之一。
- BIRSA 101的人體一期臨床試驗即將展開,目標是實現可能一次性、終身治癒。
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