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美國食品藥品監督管理局已批准第一種針對遺傳性聽力障的基因治療方法。
美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准「奧塔梅尼」(Otarmeni),這也是首個針對遺傳性聽力障的基因治療藥物。
重點
- Otarmeni 針對 OTOF 基因突變,這種突變僅影響每年美國約 50 名新生兒。
- 雷格農公司將在產品初期階段,免費向符合資格的患者提供 Otarmeni。
- 臨床試驗顯示,在20名兒童中,有16名兒童的聽力得到了顯著改善,包括能夠辨別低語。
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