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聖拉斐爾電信基因治療研究所(SR-Tiget)的研究人員開發出一種新策略,大幅提升CRISPR-Cas9基因編輯的精準度與安全性。
SMArT平台能近乎純化富集正確定位基因整合的血液幹細胞。
重點
- SMArT選擇性移除具有非預期基因組改變的細胞,顯著提升CRISPR-Cas9編輯的安全性。
- 三種SMArT配置作為暫時性合成AND閘系統,僅選擇正確編輯的細胞。
- SMArT-3暫時激活內源基因,可能改善編輯後幹細胞的植入效果。
- SMArT廣泛相容於多種基因編輯平台及疾病標的,超越現有CRISPR療法。
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