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Jason 和 Justin Leider 患有黏多醣症第二型，也稱為亨特氏症。
FDA於三月批准了Avlayah，這是近20年來首個新的亨特氏症治療藥物。
重點
- Avlayah僅獲FDA批准用於16歲364天以下的患者。
- 16歲以上患者的Avlayah非適應症處方，保險通常不予理賠。
- 臨床試驗中，Avlayah使腦脊髓液中的肝素硫酸鹽水平降低了91%。
- 未來將Avlayah批准擴展至年長患者可能需時5至10年，患者生命面臨風險。
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