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這項研究是迄今最大且最長期評估聽力喪失基因療法的研究。
基因療法在42人試驗中恢復約90% DFNB9患者的聽力。
重點
- 患者在數週內恢復聽力，部分案例的改善持續超過兩年。
- 本研究是迄今最大且最長期評估遺傳性聽力喪失基因療法的研究。
- Regeneron Pharmaceuticals的基因療法有望成為首個獲FDA批准的失聰治療。
- 成功促使基因療法在罕見及較常見聽力喪失類型中展開探索。
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