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新的第 1b 期數據支持 Salanersen 在先前基因療法治療且臨床狀況不佳的 SMA 兒童中，使用一年後的安全性與有效性。
第 1b 期數據顯示 Salanersen 在基因療法後的兒童中使用一年是安全且有效的。
重點
- Salanersen 將神經絲輕鏈水平降低了 75%，顯示治療兒童的神經退化速度減緩。
- 一半的第 1b 期參與者在使用 Salanersen 後達成至少一項新的 WHO 運動里程碑。
- Biogen 的全球第 3 期計畫將於 2026 年起評估每年一次 80 毫克 Salanersen，涵蓋多元 SMA 患者族群。
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