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VerVE-102 利用先進的基底編輯技術，在一次輸注後關閉肝臟中的膽固醇調節基因。
VERVE-102 在一次輸注後永久關閉肝臟中的 PCSK9 基因。
重點
- 1b 期臨床試驗參與者的 LDL 膽固醇最高降低達62%，效果持續長達18個月。
- 早期安全性研究中未報告與治療相關的嚴重不良事件。
- FDA 已授予 VERVE-102 快速通道資格，適用於高風險高脂血症患者。
- VERVE-102 採用基底編輯技術，避免切割 DNA，降低舊有基因編輯方法的風險。
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