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孤兒藥指定（ODD）承認杜氏肌肉萎縮症為南韓一種罕見疾病，且無既定治療方案，具有重大未滿足醫療需求。
Vamorolone 獲得南韓 MFDS 的孤兒藥及 GIFT 指定，用於治療杜氏肌肉萎縮症。
重點
- GIFT 指定將 MFDS 的審查期限從 120 個工作天縮短至 90 個工作天，適用於創新藥物。
- Nxera 計劃於 2026 年提交 Vamorolone 的南韓上市授權申請。
- 長期數據顯示，Vamorolone 相較傳統皮質類固醇，椎骨骨折較少且生長狀況更佳。
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