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美國食品藥物管理局首度核准用於嚴重白血球黏附缺陷症I型的療法。
Kresladi是美國首款獲FDA核准用於嚴重白血球黏附缺陷症I型的基因療法。
重點
- 該療法使用患者自身血液幹細胞，經健康ITGB2基因修飾，避免免疫排斥反應。
- 九名臨床試驗患者均存活，未接受移植，且未報告移植物失敗或免疫排斥情況。
- CIRM共同資助該試驗，這是其支持項目首次獲得FDA核准。
- Kohn針對ADA-SCID的基因療法在62名兒童的長期追蹤中顯示95%的成功率。
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