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美國食品藥物管理局核准首款遺傳性聽力喪失基因療法。
FDA核准Regeneron的Otarmeni，首款遺傳性聽力喪失基因療法。
重點
- 儘管基因療法價格通常高達百萬美元，Regeneron將免費提供Otarmeni給美國患者。
- 試驗中20名兒童中有16名於接受Otarmeni治療五個月內聽力改善。
- Otarmeni透過類似人工耳蝸植入手術的程序施用，且未顯示重大安全問題。
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