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聖拉斐爾電信基因治療研究所的研究人員開發出一種新策略，大幅提升CRISPR-Cas9基因編輯的精準度與安全性。
SMArT平台可實現幾乎純淨的正確編輯人類血液幹細胞富集。
重點
- SMArT能選擇性排除編輯後帶有非預期且潛在有害基因組改變的幹細胞。
- 三種SMArT配置作為合成AND閘系統，僅在正確編輯的細胞中暫時啟動篩選。
- SMArT-3使用單一CRISPR調控系統來偵測正確整合並促進幹細胞植入。
- SMArT策略可廣泛整合於CRISPR-Cas9以外的其他基因編輯平台。
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