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Ractigen Therapeutics 欣然宣布首位患者已在 RAG-17 第二期臨床試驗中接受給藥。
Ractigen Therapeutics 已為其第二期 RAG-17 ALS 試驗的首位患者給藥。
重點
- 第一期結果顯示 RAG-17 顯著降低腦脊髓液中 SOD1 蛋白及血漿 NfL 水平。
- RAG-17 進入第二期基於其卓越的安全性及持續的生物標誌物改善。
- RAG-17 採用 Ractigen 專有的 SCAD™ 平台進行 siRNA 傳遞，針對 SOD1 突變型 ALS。
- RAG-17 獲美國 FDA 孤兒藥認定及中國 NMPA 加速開發資格。
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