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聖猶達兒童研究醫院的科學家發現，他們可以利用反義寡核苷酸（ASOs）逆轉HNRNPH2相關神經發展障礙的影響。
聖猶達研究人員利用反義寡核苷酸（ASOs）在臨床前模型中逆轉HNRNPH2障礙症狀。
重點
- ASOs透過阻斷異常HNRNPH2蛋白的產生，提升HNRNPH1表現，改善障礙症狀。
- 研究闡明HNRNPH2透過特定RNA剪接機制抑制HNRNPH1。
- 即使在新生兒早期階段後施用ASO治療，症狀仍被逆轉，顯示後期介入仍有效。
- 這些發現直接支持推進HNRNPH2障礙的ASO療法進入臨床研究。
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