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這名女嬰出生時被診斷出患有Canavan病。
一名愛爾蘭兒童在俄亥俄州代頓兒童醫院接受了針對Canavan病的實驗性基因療法。
重點
- 初步結果顯示治療數週內有積極跡象，如腦部腫脹減少和警覺性提高。
- Paola Leone教授的團隊在《自然醫學》期刊報告了包括該愛爾蘭嬰兒在內的八名兒童的正面療效。
- 生技公司Myrtelle計劃於2024年申請FDA批准，並可能於2027年獲得治療批准。
- 基因療法的早期介入似乎至關重要，因為若腦部損傷已進展，年長兒童可能無法受益。
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