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約一半先天性聽力損失病例可追溯至基因突變。
FDA 已批准 Otarmeni 作為 OTOF 相關基因性聽力損失的基因療法。
重點
- Otarmeni 使用兩種病毒載體將大型 OTOF 基因傳送至內耳毛細胞。
- Otarmeni 對符合資格且無人工電子耳及重度聽損的美國患者免費提供。
- 初步試驗結果顯示，80% 接受治療的兒童在 24 週內聽力有所改善。
- 追蹤至 48 週的 12 名患者中有 5 名恢復正常聽力，包括能聽見耳語。
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