biotech / news / / The Manila Times
突破性AAV基因療法為OTOF基因相關重度至極重度聽力損失患者提供潛在治療方案。
FDA核准Otarmeni，首款針對OTOF相關聽力損失的雙AAV載體基因療法。
重點
- Otarmeni自生物製劑上市申請（BLA）提交後僅61天即獲批准，並列FDA最快核准紀錄。
- 臨床試驗中80%的可評估兒童患者在Otarmeni治療後聽力改善。
- Otarmeni為一次性手術施用的生物製劑與裝置組合，透過雙AAV1載體傳遞OTOF基因。
- Otarmeni為首款在FDA專員國家優先憑證試點計畫下獲批的基因療法。
相關公司
由 Newsio 自 The Manila Times 摘要整理。 摘要方式說明 →